Ce week-end a lieu le Téléthon, qui rassemble des familles déterminées à vaincre la maladie et soutient la mise au point de thérapies innovantes pour les maladies rares. Pour l’occasion, nous avons réalisé une infographie pour expliquer simplement le principe de la thérapie génique, cette nouvelle voie thérapeutique.
Qu’est ce que la thérapie génique ?
La thérapie génique est une technique expérimentale utilisant des gènes pour traiter ou prévenir une maladie. À l’avenir, cette technique permettra peut-être aux médecins de traiter un trouble en insérant un gène dans les cellules d’un patient au lieu d’utiliser un médicament ou une intervention chirurgicale. Les chercheurs testent plusieurs approches de la thérapie génique, notamment:
- Remplacer un gène muté qui cause la maladie par une copie saine du gène.
- Inactiver un gène muté qui fonctionne mal.
- Introduire un nouveau gène dans le corps pour aider à combattre une maladie.
Bien que la thérapie génique soit une option de traitement prometteuse pour un certain nombre de maladies (y compris les maladies héréditaires, certains types de cancer et certaines infections virales), la technique reste risquée et est toujours à l’étude pour être sûre et efficace. La thérapie génique n’est actuellement testée que pour des maladies qui n’ont pas d’autres traitements.
Comment fonctionne la thérapie génique ?
La thérapie génique est conçue pour introduire du matériel génétique dans les cellules afin de compenser les gènes anormaux ou de fabriquer une protéine bénéfique. Si un gène muté entraîne l’absence ou la déficience d’une protéine nécessaire, la thérapie génique peut permettre d’introduire une copie normale du gène pour restaurer la fonction de la protéine.
Un gène qui est inséré directement dans une cellule ne peut fonctionner. Au lieu de cela, un « vecteur » est génétiquement modifié pour délivrer le gène. Certains virus sont souvent utilisés comme vecteurs car ils peuvent transmettre le nouveau gène en infectant la cellule. Les virus sont modifiés afin qu’ils ne puissent pas causer de maladies lorsqu’ils sont utilisés chez l’homme. Certains types de virus, tels que les rétrovirus, intègrent leur matériel génétique (y compris le nouveau gène) dans un chromosome de la cellule humaine. D’autres virus, tels que les adénovirus, introduisent leur ADN dans le noyau de la cellule, mais l’ADN n’est pas intégré dans un chromosome.
Le vecteur peut être injecté ou administré par voie intraveineuse directement dans un tissu spécifique du corps, où il est absorbé par des cellules individuelles. Alternativement, un échantillon de cellules du patient peut être prélevé et exposé au vecteur en laboratoire. Les cellules contenant le vecteur sont ensuite renvoyées au patient. Si le traitement est réussi, le nouveau gène délivré par le vecteur produira une protéine fonctionnelle.
Les chercheurs doivent surmonter de nombreux défis techniques avant que la thérapie génique ne soit une approche pratique du traitement de la maladie. Par exemple, les scientifiques doivent trouver de meilleurs moyens de transmettre des gènes et de les cibler sur des cellules particulières. Ils doivent également s’assurer que les nouveaux gènes sont contrôlés avec précision par le corps.
La thérapie génique est-elle sûre ?
La thérapie génique est à l’étude pour déterminer si elle pourrait être utilisée pour traiter une maladie. Les recherches actuelles évaluent l’innocuité de la thérapie génique. Les futures études vérifieront s’il s’agit d’une option thérapeutique efficace. Plusieurs études ont déjà montré que cette approche peut avoir des risques très graves pour la santé : les techniques étant relativement nouvelles, certains des risques peuvent être imprévisibles. Cependant, les chercheurs médicaux, les institutions et les organismes de réglementation travaillent pour que la recherche sur la thérapie génique soit aussi sûre que possible.
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Infographie "La thérapie Génique"
1 A4 en pdf
Sources :
Genetic Home Reference, US National Library of Medicine
